스킵네비게이션

○연구배경

세계적으로 평균수명의 증가로 인한 고령화 사회로 접어들면서 치매, 파킨슨병, 근위축측삭경화증(루게릭병, amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 등의 신경퇴행질환 유병률은 매우 높은 실정임. 특히 현재 난치성 퇴행성신경질환인 루게릭병은 효과적인 치료제가 없기 때문에 그러한 질환 치료에 대한 연구가 매우 필요한 실정이다. 식품의약청(Food and Drug Administration, FDA)에서 루게릭병의 치료제로 유일하게 승인되었던 riluzole은 루게릭병을 가진 환자에서 흥분성 세포독성을 유발하는 글루타메이트(glutamate)라는 신경전달물질의 농도가 높은 현상에 착안, 이를 억제하는 약물로서 평균 생존기간을 3개월 정도만 연장시킨다고 알려져 있다. 하지만 치료적 효과가 미미할 뿐 아니라 다양한 병태생리학적 발병기전을 갖는 루게릭병의 근본적인 치료가 될 수 없다. 이렇듯 루게릭병에 대한 치료제가 없는 상황에서 실적으로 줄기세포를 이용한 세포 치료만이 질병의 진행(progression)에 중요한 역할을 하는 염증 유발 환경을 변경하거나 신경영양인자를 분비함으로써 신경보호 효과를 낼 것으로 많은 연구진들의 관심을 모으고 있으며 면역-염증 조절기전 및 신경보호인자 전달을 목적으로 하는 척수강 내 중간엽줄기세포 주입법 및 신경줄기세포를 직접적으로 척수내로의 이식하는 방법들에 대한 연구가 전 세계적으로 진행 중에 있다. 하지만 기존의 세포치료기술은 건강한 세포(또는 줄기세포)를 질병부위에 삽입해 사멸된 세포를 대신하거나 사멸 중인 세포의 주변 환경을 개선시켜 재생시키는 것을 목표로 하나, 이러한 시도는 많은 전임상 또는 임상시험에서 실험의 안정성만 확인하였을 뿐 효과가 없거나 효과가 미약했다. 이러한 문제점을 극복하기 위해서는 주입한 세포가 척수를 따라 기존 운동 신경 회로로 이동 및 연결되었는지, 인체 근육을 자극하기 위해 엑손 길이가 길게 연장될 수 있는지 확인되어야 하며, 또한 퇴화하는 척수의 운동 신경 세포가 주입된 세포에 의해 효과적으로 대체되고 기능이 회복되었는지를 확인해야 한다. 그러나 신경세포의 경우 오랜 기간에 걸쳐 성숙되고 다른 신경세포와의 네트워크를 형성하여야만 기능을 수행할 수 있기 때문에 단순히 특정 신경세포로의 분화를 유도하는 줄기 세포 이식법은 손상된 세포의 기능회복을 기대하기가 어렵기 때문에 새로운 줄기세포 치료접근 방법이 개발되어져 한다. 이러한 새로운 치료접근법으로 세포융합(cell fusion)에 의한 치료의 경우 손상되거나 죽어가는 신경세포에 세포융합용 세포를 주입하여 세포융합을 통해 세포사멸을 억제하는 새로운 세포치료 방법으로 기존에 형성된 신경 세포의 네트워크의 유지를 보완하고 강화하는 방식으로 그 효과가 클 것으로 추정되기 때문에 본 연구를 시행하게 되었다.

○강연 소개

- 최근 난치성 질환을 포함한 다양한 질환에 대해 줄기세포를 이용한 치료연구가 활발히 진행되고 있어 세포치료제로서의 줄기세포의 장점 및 활용 방안 등을 간략히 소개하고 그러한 사례로 본 연구팀에서 수행한 줄기세포 기반 난치성질환(루게릭병) 치료 연구내용을 소개하면서 새로운 세포치료제로서 줄기세포에 대한 이해를 돕고자 한다.

- 연구수행 내용을 간략히 소개하면 분자생물학적 기법을 통해 줄기세포에 세포융합 관련 유전자와 생존의 증진과 관련 있는 유전자를 도입하여 새로운 기능을 부가시킨 줄기세포(기능강화 줄기세포라 칭함)를 제작하고 이들을 이용해 루게릭병을 치료하고자 하는 치료방법으로 사멸해가는 운동신경세포와 기능강화 줄기세포와의 세포융합을 시도하여 운동신경세포의 사멸을 막아 생존능력을 향상시키는 새로운 세포치료법의 패러다임을 제시하고자 한다.

○연구팀 및 연구 소개

- 주식회사 차온 기업부설연구소 연구팀은 4인의 박사급, 2인의 석사급 및 1인의 학사급 연구원들로 구성되어 있으며, 서울대학교병원 신경과 연구팀과 상호협력을 통해 희귀난치성질환인 루게릭병 치료연구에 매진하고 있다. 루게릭병에 대한 새로운 패러다임의 세포치료법인 기능강화 줄기세포를 이용한 치료연구를 통해 국내 특허등록을 획득한 상태이며, 미국 특허출원을 포함한 해외 특허등록을 진행 중에 있어 강력한 지적재산권을 확보할 계획이다. 이러한 신개념의 줄기세포 치료법이 임상적으로 적용된다면 기존의 치료법이 없어 사망하는 루게릭병 환자들의 수명을 연장시킴과 동시에 퇴행성신경질환 환자들에게도 삶의 희망을 가져도 줄 수 있다. 또한 세포치료제 관련 의료산업의 발전과 동시에 세포치료기술 분야에 글로벌 경쟁력을 가질 수 있다.

- 본 연구팀은 난치성질환(퇴행성 신경질환, 종양, 간질환)에 대한 다양한 줄기세포 유전자 치료제 제작 및 이를 이용한 최적화 치료기술 개발연구를 진행하고 있으며, 인류 복진 증진을 위한 의료산업 발전에 기여할 수 있도록 최선을 다해 유전자 줄기세포 기반 난치성질환 치료연구에 매진할 것이다.